Vertex (VRTX) и CRISPR Therapeutics (CRSP) подтвердили действенность препарата против тяжелых генетических заболеваний крови.
Серповидно-клеточная анемия (SCD) и β-талассемия (TDT) - врожденные пожизненные заболевания. Они вызываются мутациями в молекуле гемоглобина, несущей кислород в крови. Заболевания в настоящее время требуют пожизненного лечения, регулярных переливаний крови и приводят к сокращению продолжительности жизни.
Потенциал технологии CRISPR для лечения заболеваний крови подтвержден. По итогам промежуточных результатов препарата CTX001 у всех участников исследования наблюдался клинически значимый эффект. Им не требовалось регулярное переливание крови после введения препарата.
CTX001 является наиболее продвинутым в клинической разработке. CTX001 получил множеств сертификатов от комиссий США и ЕС.
#Genomics
